Depuis pas mal d'année je participe au téléthon tant physiquement que financièrement. Là je viens d'apprendre que nos dons ne sont pas vain car grâce à la générosité des français et à la recherche , la thérapie génique vient d'offrir une nouvelle victoire face aux maladies génétiques et rares.
En effet une équipe de chercheurs français, celle du du Pr Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm), soutenue depuis un certain temps déjà par l'AFM, notamment par l'intermédiaire desdons du Téléthon, a annoncé dans la prestigieuse revue Science du 6 novembre 2009 avoir traité avec succès par thérapie génique, par greffe de cellules souches porteuses à deux enfants atteints d'une grave maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie (ALD), maladie cérébrale mortelle. L'ALD est une maladie génétique rare du groupe des leucodystrophies. Sa forme la + grave et la plus fréquente entraîne une destruction de la myéline du cerveau et touche aussi bien des enfants que des adultes.
Et c'est avec une joie immense qu'il a été constatée que plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici.
C'est une très belle victoire pour ces deux garçons car il ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse et on leur a redonner de l'espoir. Mais aussi une merveilleuse avancée et même une avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies génétiques rares et pour tous ceux qui, comme nous, donner un peu, nous mobilisons lors des différentsTéléthon.
Cette victoire conforte le bien-fondé de la stratégie que l'AFM mène depuis plus de 20 ans,pour développer les thérapies innovantes pour les maladies génétiques rares.
Cette année le téléthon aura lieu les 4 et 5 décembre 2009
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